Rezdiffra (resmetirom)-ը հաստատվել է ԱՄՆ-ի FDA-ի կողմից՝ մեծահասակների բուժման համար ոչ ցիռոտիկ ոչ ալկոհոլային ստեատոհեպատիտով (NASH) լյարդի չափավոր և առաջադեմ սպիներով (ֆիբրոզով), որը պետք է օգտագործվի սննդակարգի և վարժությունների հետ մեկտեղ:
Մինչ այժմ ոչ ցիռոտիկ ոչ ալկոհոլային ստեատոհեպատիտով (NASH) հիվանդները, ովքեր նաև ունեն լյարդի զգալի սպիներ, չունեին դեղամիջոց, որը կարող էր ուղղակիորեն լուծել իրենց լյարդի վնասը. FDA- ն Rezdiffra-ի հաստատումը առաջին անգամ կտրամադրի ա բուժում տարբերակ այս հիվանդների համար՝ ի լրումն դիետայի և վարժությունների:
NASH-ը ոչ ալկոհոլային ճարպի առաջընթացի արդյունք է լյարդ հիվանդություն որտեղ լյարդ բորբոքումը ժամանակի ընթացքում կարող է հանգեցնել լյարդի սպիների և լյարդի դիսֆունկցիայի: NASH-ը հաճախ կապված է այլ առողջական խնդիրների հետ, ինչպիսիք են արյան բարձր ճնշումը և 2-րդ տիպի շաքարախտը: Առնվազն մեկ հաշվարկով, ԱՄՆ-ում մոտավորապես 6-8 միլիոն մարդ ունի NASH լյարդի չափավոր և առաջադեմ սպիներով, ընդ որում, ակնկալվում է, որ այդ թիվը կաճի:
Rezdiffra-ն վահանաձև գեղձի հորմոնային ընկալիչի մասնակի ակտիվացնող է. Rezdiffra-ի կողմից այս ընկալիչի ակտիվացումը լյարդում նվազեցնում է լյարդի ճարպի կուտակումը:
Rezdiffra-ի անվտանգությունն ու արդյունավետությունը
Rezdiffra-ի անվտանգությունն ու արդյունավետությունը գնահատվել է 12-րդ ամսվա փոխնակ վերջնակետի վերլուծության հիման վրա՝ 54-ամսյա, պատահականացված, կրկնակի կույր պլացեբո-ով վերահսկվող փորձարկումներում: Փոխնակ վերջնակետը չափում էր դրա ծավալը լյարդ բորբոքում և սպիացում: Հովանավորից պահանջվում է հետհաստատման ուսումնասիրություն իրականացնել՝ ստուգելու և նկարագրելու Rezdiffra-ի կլինիկական օգուտը, որը կիրականացվի նույն 54-ամսյա ուսումնասիրությունն ավարտելու միջոցով, որը դեռ շարունակվում է: Փորձարկմանը մասնակցելու համար հիվանդները պետք է ունենան ա լյարդ բիոպսիա, որը ցույց է տալիս բորբոքում NASH-ի հետևանքով չափավոր կամ առաջադեմ լյարդ սպիացում. Փորձարկման ժամանակ 888 սուբյեկտների պատահականության սկզբունքով նշանակվել է ստորև նշվածներից մեկը. պլացեբո (294 առարկա); 80 միլիգրամ Rezdiffra (298 առարկա); կամ 100 միլիգրամ Rezdiffra (296 առարկա); օրական մեկ անգամ՝ ի լրումն NASH-ի ստանդարտ խնամքի, որը ներառում է խորհրդատվություն առողջ սննդակարգի և վարժությունների համար:
12 ամսվա ընթացքում լյարդի բիոպսիաները ցույց են տվել, որ հիվանդների ավելի մեծ մասնաբաժինը, ովքեր բուժվել են Rezdiffra-ով, հասել են NASH-ի լուծման կամ լյարդի սպիների բարելավման՝ համեմատած նրանց, ովքեր ստացել են պլացեբո: 26 միլիգրամ Rezdiffra ստացած հետազոտվողների 27%-ից 80%-ի մոտ և 24 միլիգրամ Rezdiffra ստացած հետազոտվողների 36%-ից 100%-ի մոտ նկատվել է NASH լուծում և լյարդի սպիների վատթարացում՝ համեմատած նրանց 9%-ից 13%-ի հետ, ովքեր ստացել են 23 միլիգրամ Rezdiffra: ստացել է պլացեբո և խորհրդատվություն դիետայի և վարժությունների վերաբերյալ: Պատասխանների շրջանակը արտացոլում է տարբեր պաթոլոգների ընթերցումները: Բացի այդ, 80 միլիգրամ Rezdiffra ստացած առարկաների ընդհանուր 24%-ը և 28 միլիգրամ Rezdiffra ստացած առարկաների 100%-ից XNUMX%-ը բարելավվել են: լյարդ սպիացում և NASH-ի վատթարացում՝ համեմատած նրանց 13-15%-ի հետ, ովքեր ստացել են պլացեբո՝ կախված յուրաքանչյուր պաթոլոգի ցուցանիշներից: Հատկանշական է այս փոփոխությունների դրսևորումը հիվանդների մի մասում միայն մեկ տարվա բուժումից հետո, քանի որ հիվանդություն սովորաբար դանդաղ է զարգանում, երբ հիվանդների մեծամասնությանը տարիներ կամ նույնիսկ տասնամյակներ են պահանջվում առաջընթացը ցույց տալու համար:
Rezdiffra-ի կողմնակի ազդեցությունները
Rezdiffra-ի ամենատարածված կողմնակի ազդեցությունները ներառում էին լուծ և սրտխառնոց: Rezdiffra-ն գալիս է որոշակի նախազգուշացումների և նախազգուշական միջոցների հետ, ինչպիսիք են դեղորայքից առաջացած լյարդի թունավորությունը և լեղապարկի հետ կապված կողմնակի ազդեցությունները:
Rezdiffra-ի օգտագործումը պետք է խուսափել դեկոմպենսացված ցիռոզով հիվանդների մոտ: Հիվանդները պետք է դադարեցնեն Rezdiffra-ի օգտագործումը, եթե նրանց մոտ առաջանան վատթարացման նշաններ կամ ախտանիշներ լյարդ գործում է Rezdiffra բուժման ընթացքում:
Rezdiffra-ի դեղերի փոխազդեցությունները
Rezdiffra-ի օգտագործումը միևնույն ժամանակ որոշ այլ դեղամիջոցների, մասնավորապես ստատինների՝ խոլեստերինի մակարդակի իջեցման համար, կարող է հանգեցնել դեղորայքի հնարավոր նշանակալի փոխազդեցությունների: Առողջապահական ծառայություններ մատուցողները պետք է հղում կատարեն դեղատոմսի ամբողջական տեղեկատվությանը` Rezdiffra-ի հետ այս հնարավոր նշանակալի դեղամիջոցների փոխազդեցությունների, առաջարկվող դեղաչափերի և ընդունման փոփոխությունների վերաբերյալ լրացուցիչ տեղեկությունների համար:
The FDA հաստատված Rezdiffra-ն արագացված հաստատման ուղու ներքո, որը թույլ է տալիս ավելի վաղ հաստատել դեղամիջոցները, որոնք բուժում են լուրջ պայմանները և լուծում չբավարարված բժշկական կարիքը՝ հիմնվելով փոխարինող կամ միջանկյալ կլինիկական վերջնական կետի վրա, որը ողջամտորեն հավանական է կանխատեսել կլինիկական օգուտը: Պահանջվող վերոհիշյալ 54-ամսյա ուսումնասիրությունը, որը շարունակվում է, կգնահատի կլինիկական օգուտը Rezdiffra-ի բուժումից 54 ամիս հետո:
Rezdiffra-ն ստացել է Breakthrough Therapy, Fast Track և Priority Review անվանումներ այս ցուցման համար:
The FDA Rezdiffra-ի հաստատումը շնորհեց Madrigal Pharmaceuticals-ին:
***
Source:
FDA 2024. Նորությունների թողարկում – FDA-ն հաստատում է առաջին բուժումը լյարդի ճարպային հիվանդության պատճառով լյարդի սպի ունեցող հիվանդների համար: Տեղադրվել է 14 թվականի մարտի 2024-ին: Հասանելի է https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
