Rezdiffra (resmetirom)-ը հաստատվել է ԱՄՆ-ի FDA-ի կողմից՝ մեծահասակների բուժման համար ոչ ցիռոտիկ ոչ ալկոհոլային ստեատոհեպատիտով (NASH) լյարդի չափավոր և առաջադեմ սպիներով (ֆիբրոզով), որը պետք է օգտագործվի սննդակարգի և վարժությունների հետ մեկտեղ:
Մինչ այժմ ոչ ցիռոտիկ ոչ ալկոհոլային ստեատոհեպատիտով (NASH) հիվանդները, ովքեր նաև ունեն լյարդի զգալի սպիներ, չունեին դեղամիջոց, որը կարող էր ուղղակիորեն լուծել իրենց լյարդի վնասը. FDA- ն approval of Rezdiffra will, for the first time, provide a treatment option for these patients, in addition to diet and exercise.
NASH is a result of the progression of non-alcoholic fatty լյարդ հիվանդություն որտեղ լյարդ inflammation, over time, can lead to liver scarring and liver dysfunction. NASH is often associated with other health problems such as high blood pressure and type 2 diabetes. By at least one estimate, approximately 6-8 million people in the U.S. have NASH with moderate to advanced liver scarring, with that number expected to increase.
Rezdiffra-ն վահանաձև գեղձի հորմոնային ընկալիչի մասնակի ակտիվացնող է. Rezdiffra-ի կողմից այս ընկալիչի ակտիվացումը լյարդում նվազեցնում է լյարդի ճարպի կուտակումը:
Rezdiffra-ի անվտանգությունն ու արդյունավետությունը
The safety and efficacy of Rezdiffra was evaluated based on an analysis of a surrogate endpoint at month 12 in a 54-month, randomized, double-blind placebo-controlled trial. The surrogate endpoint measured the extent of լյարդ inflammation and scarring. The sponsor is required to conduct a postapproval study to verify and describe Rezdiffra’s clinical benefit, which will be done through completing the same 54-month study, which is still ongoing. To enroll in the trial, patients needed to have a լյարդ biopsy showing inflammation due to NASH with moderate or advanced լյարդ scarring. In the trial, 888 subjects were randomly assigned to receive one of the following: placebo (294 subjects); 80 milligrams of Rezdiffra (298 subjects); or 100 milligrams of Rezdiffra (296 subjects); once daily, in addition to standard care for NASH, which includes counseling for healthy diet and exercise.
At 12 months, liver biopsies showed that a greater proportion of subjects who were treated with Rezdiffra achieved NASH resolution or an improvement in liver scarring as compared with those who received the placebo. A total of 26% to 27% of subjects who received 80 milligrams of Rezdiffra and 24% to 36% of subjects who received 100 milligrams of Rezdiffra experienced NASH resolution and no worsening of liver scarring, compared to 9% to 13% of those who received placebo and counseling on diet and exercise. The range of responses reflects different pathologists’ readings. In addition, a total of 23% of subjects who received 80 milligrams of Rezdiffra and 24% to 28% of subjects who received 100 milligrams of Rezdiffra experienced an improvement in լյարդ scarring and no worsening of NASH, compared to 13% to 15% of those who received placebo, depending on each pathologist’s readings. Demonstration of these changes in a proportion of patients after just one year of treatment is notable, as the հիվանդություն typically progresses slowly with most patients taking years or even decades to show progression.
Rezdiffra-ի կողմնակի ազդեցությունները
Rezdiffra-ի ամենատարածված կողմնակի ազդեցությունները ներառում էին լուծ և սրտխառնոց: Rezdiffra-ն գալիս է որոշակի նախազգուշացումների և նախազգուշական միջոցների հետ, ինչպիսիք են դեղորայքից առաջացած լյարդի թունավորությունը և լեղապարկի հետ կապված կողմնակի ազդեցությունները:
Use of Rezdiffra should be avoided in patients with decompensated cirrhosis. Patients should stop using Rezdiffra if they develop signs or symptoms of worsening լյարդ function while on Rezdiffra treatment.
Rezdiffra-ի դեղերի փոխազդեցությունները
Rezdiffra-ի օգտագործումը միևնույն ժամանակ որոշ այլ դեղամիջոցների, մասնավորապես ստատինների՝ խոլեստերինի մակարդակի իջեցման համար, կարող է հանգեցնել դեղորայքի հնարավոր նշանակալի փոխազդեցությունների: Առողջապահական ծառայություններ մատուցողները պետք է հղում կատարեն դեղատոմսի ամբողջական տեղեկատվությանը` Rezdiffra-ի հետ այս հնարավոր նշանակալի դեղամիջոցների փոխազդեցությունների, առաջարկվող դեղաչափերի և ընդունման փոփոխությունների վերաբերյալ լրացուցիչ տեղեկությունների համար:
The FDA approved Rezdiffra under the accelerated approval pathway, which allows for earlier approval of drugs that treat serious conditions and address an unmet medical need, based on a surrogate or intermediate clinical endpoint that is reasonably likely to predict clinical benefit. The required aforementioned 54-month study, which is ongoing, will assess clinical benefit after 54 months of Rezdiffra treatment.
Rezdiffra-ն ստացել է Breakthrough Therapy, Fast Track և Priority Review անվանումներ այս ցուցման համար:
The FDA granted the approval of Rezdiffra to Madrigal Pharmaceuticals.
***
Source:
FDA 2024. Նորությունների թողարկում – FDA-ն հաստատում է առաջին բուժումը լյարդի ճարպային հիվանդության պատճառով լյարդի սպի ունեցող հիվանդների համար: Տեղադրվել է 14 թվականի մարտի 2024-ին: Հասանելի է https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
