ՌՆԹ տեխնոլոգիան վերջերս ապացուցել է իր արժեքը՝ COVID-162-ի դեմ BNT2b1273 (Pfizer/BioNTech-ի) և mRNA-19 (Moderna-ից) mRNA պատվաստանյութերի մշակման գործում: Հիմնվելով կենդանիների մոդելում կոդավորող ՌՆԹ-ի դեգրադացիայի վրա՝ ֆրանսիացի գիտնականները զեկուցել են Շարկո-Մարի-Տոթի բուժման հզոր ռազմավարության և հայեցակարգի ապացույցի մասին: հիվանդություն, ամենատարածված ժառանգական նյարդաբանական հիվանդությունը, որն առաջացնում է ոտքերի և ձեռքերի առաջադեմ կաթված։
1990 թվականին հետազոտողները առաջին անգամ ցույց տվեցին, որ ուղղակի ներարկումը mRNA մկան մկանների մեջ հանգեցրել է մկանային բջիջներում կոդավորված սպիտակուցի արտահայտմանը: Սա բացեց գեների վրա հիմնված զարգացման հնարավորությունը պատվաստանյութեր և թերապևտիկ.
COVID-19 համաճարակի կողմից ներկայացված չներկայացված իրավիճակը հանգեցրեց mRNA-ի վրա հիմնված մՌՆԹ-ի հաջող մշակման և արտակարգ իրավիճակների օգտագործման թույլտվության (EUA). պատվաստանյութեր BNT162b2 (ը Pfizer/BioNTech) և mRNA-1273 (of Ժամանակակից) ընդդեմ COVID-19-ի։ Այս երկուսը պատվաստանյութեր ՌՆԹ տեխնոլոգիայի վրա հիմնված նշանակալի դեր է խաղացել մարդկանց COVID-19-ի ծանր ախտանիշներից պաշտպանելու գործում:
COVID-19-ի վրա հիմնված ՌՆԹ տեխնոլոգիայի հաջողություն պատվաստանյութեր համարվում էր գիտության և բժշկության կարևոր իրադարձություն, քանի որ այն ապացուցեց բարձր պոտենցիալ բժշկական տեխնոլոգիայի արժանիք, որը գիտական հանրությունը և դեղագործական արդյունաբերությունը հետապնդում էին գրեթե երեք տասնամյակ: Այն շատ անհրաժեշտ մղում տվեց ՌՆԹ տեխնոլոգիայի վրա հիմնված թերապևտիկ միջոցների հետազոտմանը:
Charcot-Marie Tooth հիվանդությունը ամենատարածված ժառանգական նյարդաբանական հիվանդությունն է հիվանդություն. Ազդվում են ծայրամասային նյարդերը, ինչը հանգեցնում է ոտքերի և ձեռքերի առաջադեմ կաթվածի: Հիվանդությունը առաջանում է PMP22 կոչվող հատուկ սպիտակուցի գերարտահայտման պատճառով: Առայժմ այս հիվանդության դեմ բուժում չկա։
Ֆրանսիայի CNRS, INSERM, AP-HP և Paris-Saclay և Paris համալսարանների գիտնականները վերջերս հայտնել են թերապիայի մշակման մասին, որը հիմնված է PMP22 սպիտակուցի կոդավորող ՌՆԹ-ի քայքայման և նվազեցման վրա: Դրա համար նրանք օգտագործել են այլ siRNA (փոքր միջամտող ՌՆԹ) մոլեկուլ, որը խանգարում է RNA PMP22 սպիտակուցի կոդավորումը:
Հետազոտողները պարզել են, որ հիվանդության մոդելի մկների մեջ siRNA (փոքր խանգարող ՌՆԹ) ներարկումը նվազեցնում է PMP22 սպիտակուցի մակարդակը մինչև նորմալ և վերականգնում մկանների շարժունակությունն ու ուժը: Հյուսվածքաբանական ուսումնասիրությունները հայտնաբերել են միելինային թաղանթների վերականգնում և ֆունկցիայի վերականգնում: Դրական արդյունքները տևեցին երեք շաբաթ, և siRNA-ի նոր ներարկումը հանգեցրեց լիարժեք ֆունկցիոնալ վերականգնման:
այս սովորել կարևոր է, քանի որ այն առաջարկում է ժառանգական ծայրամասային նյարդաբանությունների բուժման հզոր ռազմավարություն: Այն ապահովում է հայեցակարգի ապացույց նոր ճշգրիտ դեղամիջոցի համար, որը հիմնված է ՌՆԹ տեխնոլոգիայի կիրառման վրա՝ գեների ավելցուկային արտահայտությունը շտկելու համար՝ միջամտող ՌՆԹ-ի օգտագործման միջոցով:
Այնուամենայնիվ, հիվանդի իրական բուժումը դեռ երկար ճանապարհ է մինչև կլինիկական փորձարկումների հաջորդական փուլերը կարգավորող մարմիններին ապահովեն անվտանգության և արդյունավետության բավարար արդյունքներ:
***
Աղբյուրները `
- Prasad U., 2020. COVID-19 mRNA պատվաստանյութ. գիտության մեջ կարևոր իրադարձություն և բժշկության մեջ խաղի փոփոխություն: Գիտական եվրոպ. Տեղադրվել է 29 թվականի դեկտեմբերի 2020-ին: Հասանելի է http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Մամուլի հաղորդագրություն – Inserm Press Room – Charcot-Marie Tooth հիվանդություն. 100% ֆրանսիական ՌՆԹ-ի վրա հիմնված թերապևտիկ նորարարություն: Հղում: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 նանոմասնիկները արդյունավետ են Charcot-Marie-Tooth տիպի 1 A հիվանդության մկների մոդելների բուժման համար: Commun Biol 4, 317 (2021): https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
