Մեզենխիմալ ցողունային բջիջներով (MSC) թերապիա. FDA-ն հաստատում է Ryoncil-ը 

Ryoncil-ը հավանության է արժանացել ստերոիդային հրակայուն սուր փոխպատվաստման դեմ հյուրընկալող հիվանդության (SR-aGVHD) բուժման համար, որը կյանքին սպառնացող վիճակ է, որը կարող է առաջանալ արյան ցողունային բջիջների փոխպատվաստման արդյունքում, որը կատարվել է արյան քաղցկեղի որոշ տեսակների դեպքում ստացողի թերի ցողունային բջիջները փոխարինելու համար: , արյան խանգարումներ կամ իմունային համակարգի խանգարումներ։ Սա Ryoncil-ը դարձնում է FDA-ի կողմից հաստատված MSC (Mesenchymal ցողունային բջիջների) առաջին թերապիան: Ryoncil-ը պարունակում է MSCs մեկուսացված առողջ չափահաս մարդու դոնորների ոսկրածուծից, որոնք կարող են տարբերվել բազմաթիվ այլ տեսակի բջիջների: Մեզենխիմալ ստրոմալ բջիջների (MSCs) ներերակային ներարկումն ապահովում է գոյատևման առավելություններ:  

2024 թվականի դեկտեմբերի 18-ին FDA-ն հաստատեց Ryoncil-ը (remestemcel-L-rknd), որը ալոգեն (դոնորային) ոսկրածուծից ստացված մեզենքիմալ ստրոմալ բջիջների (MSC) թերապիա է՝ ստերոիդներին դիմացկուն սուր պատվաստն ընդդեմ տիրոջ հիվանդության (SR-aGVHD) բուժման համար 2 ամսական և ավելի մեծ երեխաների մոտ: Սա Ryoncil-ը դարձնում է FDA-ի կողմից հաստատված առաջին MSC (մեզենքիմալ ցողունային բջիջներ) թերապիան:

Ryoncil-ը պարունակում է MSCs մեկուսացված առողջ չափահաս մարդու դոնորների ոսկրածուծից, որոնք կարող են տարբերվել բազմաթիվ այլ տեսակի բջիջների:  

Ստերոիդ-հրակայուն սուր փոխպատվաստման ընդդեմ հյուրընկալող հիվանդությունը (SR-aGVHD) լուրջ և կյանքին սպառնացող վիճակ է, որը կարող է ունենալ զգալի, լայնածավալ առողջական հետևանքներ, ներառյալ բազմաթիվ օրգանների վնաս, կյանքի որակի իջեցում և տուժածների մահվան ռիսկ: հիվանդներ. Սա կարող է առաջանալ որպես ալոգեն արյունաստեղծ (արյան) ցողունային բջիջների փոխպատվաստման (allo-HSCT) բարդություն:   

Allo-HSCT-ում հիվանդը ստանում է արյունաստեղծ ցողունային բջիջներ առողջ դոնորից՝ փոխարինելու սեփական ցողունային բջիջները և ձևավորելու արյան նոր բջիջներ, ընթացակարգ, որը հաճախ արվում է որպես արյան քաղցկեղի որոշ տեսակների, արյան խանգարումների կամ իմունային համակարգի խանգարումների բուժման մաս: 

Ryoncil-ի հաստատումը հետևում է դրա անվտանգության և արդյունավետության գնահատմանը բազմակենտրոն, մեկ ձեռքով ուսումնասիրության ժամանակ, որին մասնակցում էին SR-aGVHD ունեցող 54 մանկական մասնակիցներ, ովքեր ենթարկվել էին allo-HSCT: Մասնակիցները ստացել են Ryoncil-ի ընդհանուր ութ ներերակային ներարկում շաբաթական երկու անգամ՝ չորս անընդմեջ շաբաթական: Արդյունավետության գնահատումը հիմնականում հիմնված էր բուժման արագության և տևողության վրա Ryoncil-ը սկսելուց 28 օր հետո: 

SR-aGVHD-ի մեկ այլ փորձարկումների ժամանակ allo-HSCT-ից հետո պարզվել է, որ MSCs-ի և basiliximab-ի (մոնոկլոնալ հակամարմին, որն օգտագործվում է փոխպատվաստման մերժումը կանխելու համար) համակցումը հանգեցնում է ամբողջական պատասխանի (CR) շատ ավելի լավ մակարդակի, քան միայն basiliximab-ը:

Կլինիկական փորձարկումներում նկատվել է, որ մեզենխիմալ ստրոմալ բջիջների (MSCs) IV ինֆուզիոն ապահովում է գոյատևման առավելություններ: 

*** 

Հիշատակում:  

1. FDA-ի նորությունների թողարկում – FDA-ն հաստատում է առաջին մեզենխիմալ ստրոմալ բջջային թերապիան՝ ստերոիդային հրակայուն սուր փոխպատվաստման դեմ հյուրընկալող հիվանդության բուժման համար: Տեղադրվել է 18 թվականի դեկտեմբերի 2024-ին: Հասանելի է https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Մեզենխիմալ ստրոմալ բջիջները գումարած բազիլիքսիմաբը բարելավում են ստերոիդային հրակայուն սուր պատվաստման դեմ հյուրընկալող հիվանդության արձագանքը որպես երկրորդ գծի թերապիա. բազմակենտրոն, պատահական, վերահսկվող փորձարկում: BMC Med 22, 85 (2024): https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. iPS բջիջներից ստացված մեզենխիմալ ստրոմալ բջիջների երկամյա անվտանգության արդյունքները ստերոիդակայուն պատվաստման դեմ հյուրընկալող հիվանդության սուր ձևով: Nat Med 30, 1556–1558 (2024): https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***