Qfitlia-ն (Fitusiran)՝ հեմոֆիլիայի համար siRNA-ի վրա հիմնված նոր բուժումը ստացել է FDA-ի հավանությունը: Այն է փոքր միջամտող ՌՆԹ (siRNA) հիմնված թերապևտիկ, որ խանգարում է բնական հակակոագուլանտներին, ինչպիսիք են հակաթրոմբինը (AT) և հյուսվածքային գործոնի ուղու արգելակիչը (TFPI): Այն կապվում է լյարդի AT mRNA-ին և արգելափակում է AT թարգմանությունը՝ դրանով իսկ նվազեցնելով հակաթրոմբիինը և բարելավել թրոմբինի արտադրությունը. Այն իրականացվում է որպես ենթամաշկային ներարկում՝ սկսած երկու ամիսը մեկ անգամ: Ներարկումների դոզան և հաճախականությունը ճշգրտվում են՝ օգտագործելով INNOVANCE Antithrombin ուղեկից ախտորոշիչը, որն ապահովում է հակաթրոմբինային ակտիվությունը թիրախային տիրույթում: Ֆիքսված չափաբաժինը հաստատված չէ: Նոր բուժումը նշանակալի է հիվանդների համար, քանի որ այն կիրառվում է ավելի քիչ հաճախ, քան գոյություն ունեցող այլ տարբերակները:
Qfitlia-ն (fitusiran) հաստատվել է ԱՄՆ-ում (28թ. մարտի 2025-ին) սովորական պրոֆիլակտիկայի համար՝ կանխելու կամ նվազեցնելու արյունահոսության դրվագների հաճախականությունը մեծահասակների և 12 տարեկան և ավելի մեծահասակների մոտ՝ հեմոֆիլիա A կամ հեմոֆիլիա B, VIII կամ IX գործոնի ինհիբիտորներով կամ առանց դրա (չեզոքացնող հակամարմիններ): Նոր բուժումը նշանակալի է, քանի որ այն իրականացվում է ավելի քիչ հաճախակի (սկսած երկու ամիսը մեկ անգամ), քան գոյություն ունեցող այլ տարբերակները:
Արյունահոսության խանգարումները հեմոֆիլիայի ժամանակ առաջանում են մակարդման գործոնների անբավարարության պատճառով: Հեմոֆիլիան A-ն առաջանում է մակարդման գործոնի VIII (FVIII) անբավարարության պատճառով, մինչդեռ հեմոֆիլիան B-ն պայմանավորված է IX գործոնի (FIX) ցածր մակարդակով: XI ֆունկցիոնալ գործոնի բացակայությունը պատասխանատու է հեմոֆիլիայի համար: Այս պայմանները բուժվում են կոմերցիոնորեն պատրաստված մակարդման գործոնի կամ ոչ գործոնային արտադրանքի ներթափանցմամբ՝ որպես բացակայող գործոնի ֆունկցիոնալ փոխարինում:
Octocog alfa (Advate), որը մակարդման գործոնի VIII-ի «գենետիկորեն մշակված ԴՆԹ տեխնոլոգիայի» տարբերակն է, սովորաբար օգտագործվում է հեմոֆիլիայի A-ի կանխարգելիչ, ինչպես նաև ըստ պահանջի բուժման համար: Հեմոֆիլիայի B-ի դեպքում nonacog alfa (BeneFix) IX գործոնի ինժեներական տարբերակն է, որը սովորաբար օգտագործվում է:
Hympavzi-ն (marstacimab-hncq) հաստատվել է ԱՄՆ-ում (11թ. հոկտեմբերի 2024-ին) և ԵՄ-ում (19թ. սեպտեմբերի 2024-ին) որպես նոր դեղամիջոց՝ արյունահոսության դրվագների կանխարգելման համար հեմոֆիլիա A կամ հեմոֆիլիա B ունեցող անհատների մոտ: Սա մարդու մոնոկլոնալ հակամարմին է, որը կանխում է հակամարմինը, որը կոչվում է արյունահոսող պրոտեինային դրվագներ: ինհիբիտոր» և նվազեցնում է նրա հակակոագուլյացիոն ակտիվությունը՝ դրանով իսկ մեծացնելով թրոմբինի քանակը: Սա հեմոֆիլիայի B-ի առաջին, ոչ գործոնային և շաբաթական մեկ բուժումն է:
Մեկ այլ մոնոկլոնալ հակամարմին՝ Կոնցիզումաբը (Ալհեմո) հաստատվել է ԱՄՆ-ում (20թ. դեկտեմբերի 2024-ին) և ԵՄ-ում (16թ. դեկտեմբերի 2024-ին) արյունահոսության դրվագների կանխարգելման համար հեմոֆիլիա A-ով գործոնի ինհիբիտորներով կամ հեմոֆիլիա B-ով գործոնի IX ինհիբիտորներով հիվանդների մոտ: Որոշ հեմոֆիլիայով հիվանդների մոտ, ովքեր օգտագործում են «մակարդման գործոնի դեղամիջոցներ» իրենց արյունահոսության խանգարման բուժման համար, հակամարմիններ են առաջանում (մակարդման գործոնի դեղամիջոցների դեմ): Ձևավորված հակամարմինները արգելակում են «մակարդման գործոնի դեղամիջոցների» գործողությունը՝ դրանք դարձնելով ավելի քիչ արդյունավետ: Կոնցիզումաբը (Ալհեմո), որն օգտագործվում է ամեն օր որպես ենթամաշկային ներարկում, նախատեսված է բուժելու այս վիճակը, որն ավանդաբար բուժվում էր իմունային հանդուրժողականություն առաջացնելու միջոցով մակարդման գործոնների ամենօրյա ներարկումների միջոցով:
Չնայած mpavzi-ն (marstacimab-hncq) և Concizumab-ը (Alhemo) մոնոկլոնալ հակամարմիններ են, նոր բուժում Qfitlia (fitusiran) փոքր միջամտող ՌՆԹ-ի (siRNA) վրա հիմնված թերապևտիկ միջոց է, որը խանգարում է բնական հակակոագուլանտներին, ինչպիսիք են հակաթրոմբիինը (AT) և հյուսվածքային գործոնի ուղու արգելակիչը (PIF): Այն կապվում է լյարդի AT mRNA-ին և արգելափակում է AT թարգմանությունը՝ դրանով իսկ նվազեցնելով հակաթրոմբիինը և բարելավելով թրոմբինի արտադրությունը:
Qfitlia (fitusiran) իրականացվում է որպես ենթամաշկային ներարկում, սկսած երկու ամիսը մեկ անգամ:
Ներարկումների դոզան և հաճախականությունը ճշգրտվում են՝ օգտագործելով INNOVANCE Antithrombin ուղեկից ախտորոշիչը, որն ապահովում է հակաթրոմբինային ակտիվությունը թիրախային տիրույթում: Ֆիքսված չափաբաժինը հաստատված չէ: Չնայած դրան, նոր բուժումը նշանակալի է հիվանդների համար, քանի որ այն իրականացվում է ավելի քիչ հաճախ, քան գոյություն ունեցող այլ տարբերակները:
***
Հիշատակում:
- FDA-ի նորությունների թողարկում – FDA-ն հաստատում է հեմոֆիլիայի A կամ B նոր բուժումը՝ գործոնի արգելակիչներով կամ առանց դրա: Տեղադրվել է 28 թվականի մարտի 2025-ին: Հասանելի է https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Առնչվող հոդված:
- Կոնցիզումաբ (Ալհեմո) հեմոֆիլիայի A կամ B-ի համար՝ ինհիբիտորներով (29 Դեկտեմբեր 2024)
- Hympavzi (marstacimab). Նոր բուժում հեմոֆիլիայի համար (12 հոկտեմբերի 2024 թ.)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}